Μια ιστορική εξέλιξη σημειώθηκε την περασμένη Τετάρτη με την υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να εγκρίνει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στις Η.Π.Α. για τη θεραπεία μιας σπάνιας επιθετικής μορφής καρκίνου.
Πρόκειται για το Kymriah, για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με υποτοπιάζουσα ή ανθεκτική Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (OΛΛ) των Β πρόδρομων κυττάρων. Κατέχει δίπλωμα ευρεσιτεχνίας από το ελβετικό εργαστήριο Novartis και αναπτύχθηκε από έναν ερευνητή του Πανεπιστημίου της Πενσυλβανίας.
«Μπήκαμε σε νέα σύνορα στην ιατρική καινοτομία με την ικανότητα να επαναπρογραμματίζουμε τα κύτταρα των ίδιων των ασθενών για να επιτίθενται στον θανατηφόρο καρκίνο", δήλωσε ο Επίτροπος της FDA, Scott Gottlieb, σε γραπτή δήλωσή του.
Η ανάπτυξη της θεραπείας, γνωστή ως CAR-T (Chimeric Antigon Receptor Τ-cells - θεραπεία Aντιγονικών Yποδοχέων Τ-κυττάρων) βασίζεται στην απομόνωση λευκών κυττάρων του αίματος του ιδίου ασθενούς, γενετική τροποποίησή τους ώστε να εκφράζουν τον επιθυμητό αντιγονικό υποδοχεά και επανεισαγωγή τους στο αίμα του για στοχευμένη επίθεση στην λευχαιμία.
Η ΟΛΛ είναι μια μορφή καρκίνου του αίματος και του μυελού των οστών που παράγει παθολογικά λεμφοκύτταρα. Εξελίσσεται ταχέως και είναι ο συνηθέστερος καρκίνος κατά την παιδική ηλικία στις Η.Π.Α..
Το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου εκτιμά ότι περίπου 3.100 ασθενείς ηλικίας 20 ετών και νεότεροι διαγιγνώσκονται με ΟΛΛ κάθε χρόνο.
«Το Kymriah είναι μια πρώτη προσέγγιση θεραπείας που καλύπτει μια σημαντικά ανεκπλήρωτη ανάγκη για παιδιά και νέους ενήλικες με αυτή τη σοβαρή ασθένεια», δήλωσε ο Peter Marks, MD, Ph.D., διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης Βιολογικών Φαρμάκων του FDA.
«Όχι μόνο παρέχει σε αυτούς τους ασθενείς μια νέα θεραπευτική επιλογή, όπου υπάρχουν πολύ περιορισμένες επιλογές, αλλά μια επιλογή θεραπείας που έχει δείξει πολλά υποσχόμενη μείωση και επιβίωση σε κλινικές δοκιμές», πρόσθεσε.
Σε μια κλινική δοκιμή, η εν λόγω θεραπεία άφησε το 83% των συμμετεχόντων χωρίς καρκίνο μετά από τρεις μήνες, αποτελέσματα που οι ογκολόγοι χαρακτήρισαν ως σημαντική πρόοδο για τους ασθενείς με ελάχιστες εναπομένουσες επιλογές.
Μπορεί, ωστόσο, να παρουσιαστούν σοβαρές παρενέργειες, με συχνότερη αυτή της φλεγμονώδους αντίδρασης, που καλείται σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών.
Μπορεί να αποβεί μοιραία σε μερικούς ασθενείς αλλά συνήθως ελέγχεται με ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Οι έρευνες, ωστόσο, για ελαχιστοποίηση των παρενεργειών βρίσκονται σε πυρετώδεις ρυθμούς από πολλά ερευνητικά εργαστήρια ανά τον κόσμο.
Όσον αφορά την τιμή του, η Novartis υποστηρίζει ότι θα κοστίζει άπαξ 475.000 δολάρια σε αυτούς που θα σημειώνουν θετική ανταπόκριση ενώ για τους ασθενείς που δε θα ανταποκρίνονται η θεραπεία θα είναι δωρεάν.
Επίσης, θα λαμβάνεται ειδική μέριμνα γι’ αυτούς που δε θα μπορούν να ανταπεξέλθουν οικονομικά. Η υψηλή τιμή του, ωστόσο, προκάλεσε ποικίλες αντιδράσεις από Αμερικανικούς συλλόγους ασθενών.
*Μετάφραση, επιμέλεια : Αργυρώ Καρόζου, Ερευνήτρια Βιοπληροφορικής